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Casi sin duda, has oído algo sobre CRISPR. Ha estado en los titulares de todo el mundo debido a su potencial para cambiar la raza humana para siempre. Sin embargo, la mayor ventaja de CRISPR en este momento es que permite estudiar fácilmente los genes de cualquier organismo en el mundo, lo que pronto podría traducirse en deshacerse de algunas enfermedades y tener mejores cultivos. Sin embargo, también hay algunos usos más controvertidos, lo que convierte a CRISPR en uno de los temas científicos más debatidos.

¿Qué es CRISPR y cómo funciona?

CRISPR (usted lo dice como más nítido) significa repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas. En realidad, estas son solo algunas secuencias que se repiten y tienen muchos espacios entre ellas. En 1987, los investigadores descubrieron estas secuencias, que resultan ser muy comunes en bacterias y arqueas, pero no tenían idea de cuál era su propósito. En estos espacios, las bacterias guardan una memoria genética de virus que la han invadido en el pasado. Si ese virus se atreve a mostrar su rostro nuevamente, el sistema lo reconocerá y lo destruirá. Sin embargo, recién en 2009, los científicos de la compañía de alimentos Danisco descubrieron que estas secuencias son para que las bacterias se defiendan de los virus.

Las secuencias no pueden detectar y destruir virus por sí mismas, tienen dos ayudantes: la enzima Cas9 y el ARN guía. Son como una mano con tijeras. El ARN guía es la mano que guía las tijeras hacia el ADN que coincide con la memoria genética, llevándolo al objetivo. Cuando se encuentran, Cas9 son como tijeras que cortan el ADN y lo destruyen. Se puede usar otra proteína, Cpf1, en lugar de Cas9, que es aún más simple y precisa.

El ARN guía las tijeras moleculares (Cas9) para destruir el ADN objetivo. Créditos de imagen: DataBase Center for Life Science (DBCLS).

En 2012, un investigador secuestró el sistema bacteriano para apuntar a secuencias específicas, convirtiéndolo en una herramienta de edición del genoma, como se informó en dos artículos separados publicados en Science y PNAS . Los científicos pueden sustituir estas secuencias virales por las que deseen. El sistema de defensa luego caza y destruye esa secuencia genética. Puede apuntar y editar partes muy específicas del ADN. Los investigadores pueden insertar, eliminar o reparar fácilmente el ADN.

Por qué es importante CRISPR

En primer lugar, CRISPR no hace nada completamente nuevo. Los científicos ya llevan bastante tiempo editando genes. Lo que hace CRISPR es hacer que la edición de genes sea increíblemente más fácil y económica.

Hace unos 10 años, los biólogos descubrieron enzimas llamadas nucleasas con dedos de zinc que eran una forma de editar genomas. Sin embargo, su pedido costaba más de US$ 5000 y eran difíciles de diseñar. Los nuevos métodos CRISPR pueden costar tan solo $30. También es fácil de usar para un biólogo molecular capacitado, lo que hace que todo el método sea extremadamente accesible.

CRISPR está haciendo que todo en el mundo sea posible para estudiar fácilmente en el laboratorio. Créditos de imagen: Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU.

La mayor parte de la exageración de CRISPR se ha centrado en sus usos más controvertidos, como resucitar al mamut lanudo y crear bebés de diseño. Sin embargo, está causando su mayor revolución en el laboratorio, donde los científicos ahora pueden manipular y controlar cualquier gen fácilmente. Pueden estudiar los genes de los humanos y enfermedades clave, alimentos económicamente importantes, animales en peligro de extinción, la lista sigue y sigue. Los organismos que se podían estudiar antes se limitaban a un puñado de organismos modelo antes, como las moscas de la fruta y Arabidopsis . Ahora casi cualquiera puede ser estudiado. Un campo que se está explorando, en particular, es la medicina, donde CRISPR puede usarse para eliminar mutaciones y enfermedades. Hay infinitas formas en las que se puede usar CRISPR, en casi todas las partes de la vida.

Por qué CRISPR es controvertido

CRISPR tiene el potencial de alterar un genoma con un movimiento de sombrero (es casi así de fácil), por lo que es fácil ver por qué algunas personas están preocupadas. Un ejemplo de un problema de seguridad es que un investigador creó un virus con CRISPR-Cas9 que provocó cáncer de pulmón humano en ratones. Un pequeño error podría funcionar también en los pulmones humanos. En 2015, la técnica se aplicó a embriones humanos, lo que ha provocado el mayor debate ético.

Si cambia algo en la línea germinal, ese cambio es permanente y se transmitirá a las generaciones futuras. Un gran poder conlleva una gran responsabilidad y es necesario controlar los usos de CRISPR.

El futuro de la edición de genes

Bien, entonces, ¿de qué es capaz CRISPR?

  • Los primeros ensayos implican inyectar células modificadas genéticamente directamente en los tejidos o extraer células, diseñarlas en el laboratorio y reemplazarlas.
  • Se puede utilizar para corregir errores en el genoma humano que causan trastornos o enfermedades. Podría eliminar enfermedades causadas por mutaciones genéticas, como la anemia, la hemofilia, la fibrosis quística, la enfermedad de Huntington y la distrofia muscular de Duchenne.
  • CRISPR-Cas9 teóricamente puede eliminar el ADN malo y reemplazarlo con ADN bueno. Los científicos han podido eliminar el VIH de animales infectados y células inmunitarias humanas. Sin embargo, podría estar fortaleciendo al virus del VIH.
  • En este momento, existen algunas barreras para editar el ADN, aunque eliminar las mutaciones parece funcionar mejor. Puede pasar un tiempo antes de que este método esté disponible, pero tiene un tremendo potencial para curar enfermedades.

CRISPR podría eliminar enfermedades como el VIH/SIDA. Créditos de imagen: NIAID.

CRSIPR no es solo una herramienta de edición de genes, también puede activar y desactivar ciertos genes. Por ejemplo, podría desactivar los genes que hacen que crezcan los cánceres o ser receptivo a un virus. También puede buscar una variedad de enfermedades y problemas de salud. Por ejemplo, se puede usar de forma rápida y económica para escanear a una persona en busca del virus Zika.

Para los cultivos, no es necesario introducir ningún ADN extraño en la planta, actúa como una versión acelerada de la selección natural, aunque está estrictamente controlada por los humanos. Las plantas se pueden cambiar para que florezcan y fructifiquen temprano, de acuerdo con el clima local. Podrías obtener una versión óptima del cultivo, como una que tenga una fruta más grande, sea resistente a enfermedades y heladas, etc.

¿Permitiremos la edición de embriones? Créditos de la imagen: cáustica lunar.

Pasemos ahora a algunos de los potenciales que suenan más a ciencia ficción de CRISPR. El futuro podría incluir la eliminación de la malaria y otras enfermedades de los mosquitos y el cultivo de órganos humanos en cerdos. Ya está en marcha un proyecto para traer de vuelta al mamut lanudo con CRISPR.

Un potencial que ya está suscitando una gran preocupación ética es cambiar los embriones de forma permanente. Si su bebé está predispuesto al riesgo cardíaco o a prevenir la enfermedad de Alzheimer, podría eliminarlo. La gente teme que esto pueda convertirse rápidamente en personas que eligen el color de los ojos de sus hijos o seleccionan otros rasgos deseables para sus pequeños. Quizás incluso el envejecimiento podría retrasarse o revertirse. En este momento, estas preocupaciones están en un futuro brumoso ya que CRISPR/CAS9 aún no es tan preciso como debería ser para editar un embrión humano, por ejemplo. Lo que quiere es una herramienta que pueda cortar con precisión no menos del 100% del tiempo. En pocas palabras, no hay lugar para el error al intentar editar un genoma humano si alguna vez sucede.

Incluso antes de que la tecnología CRISPR madure tanto que pueda usarse de manera confiable en humanos, debemos desarrollar un código de ética que regule su uso. Este es un descubrimiento que podría cambiarlo todo, después de todo.

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